UCL、King's College London、およびModernaの科学者が率いるチームは、マウスを研究して希少疾患を遊雅堂 ルーレットするためのmRNA技術の可能性を実証しています。
で公開科学翻訳医学, 研究は、mRNA技術を使用してまれな肝臓の遺伝子を遊雅堂 ルーレットできることを発見しました病気遊雅堂 ルーレットマウスモデルにおけるアルギニノスッシン酸尿として知られています。
アルギニノスッ酸尿は、体がタンパク質を分解する方法に影響を与える遺伝性代謝障害です。この状態は、血液中の高レベルのアンモニアにつながる可能性があります。
遊雅堂 ルーレット影響を受けた患者は、肝臓の解毒に重要なグルタチオン調節の不均衡を経験する可能性もあります。アルギニノスッシン酸尿は、100,000人の新生児に約1人で発生します。
今、チームは人々の遊雅堂 ルーレットを試験することを目指しています。 MRNA技術は現在、他のまれな遺伝性代謝疾患（プロピオン酸およびメチルマロン酸療法）で調査中です。
共同主任研究者、ジュリアン・バルートー博士（UCLグレート・オーモンド・ストリート・オブ・チャイルド・ヘルス研究所）は次のように述べています。希少な病気についても同じことができると信じています。」
希少疾患の遊雅堂 ルーレット方法
通常、まれな疾患は患者のDNAのエラーに起因し、世界中で約3億人に影響を与えます。
ただし、これらの状態の5％未満が遊雅堂 ルーレット法を承認しています。ほとんどの遊雅堂 ルーレット法は、遺伝子遊雅堂 ルーレットを使用して故障した遺伝子を切り替え、それを正常な機能に置き換えて、病気の症状を緩和します。
遺伝子療法は、以前に修正されたウイルスを採用して、遊雅堂 ルーレット遺伝子を疾患細胞にもたらしました。しかし、ウイルスシステムは、患者自身の免疫系からの反応のような深刻な悪影響を引き起こす可能性があることがわかっています。
したがって、mRNAテクノロジーは、代替ソリューションとしてチームによって調査されました。
mRNAテクノロジーをどのように使用して希少疾患を遊雅堂 ルーレットできるか
mRNAは、細胞にタンパク質を作るように指示する命令を含む分子です。科学者は、mRNAを脂質の微小液体で保護し、マウスに遊雅堂 ルーレットを注入し、肝臓細胞を標的にしました。
遊雅堂 ルーレットは、アルギニノスッ酸尿を有する古いマウスの救助療法として、出生時と疾患の後期の両方から31マウスでテストされました。同数の未処理マウスも対照群として使用されました。
各mRNA遊雅堂 ルーレットの利点は、マウスでは約7日しか続かなかったため、最大8週間で手順は毎週行われました。研究者は、人間への翻訳は遊雅堂 ルーレットの間のより長いギャップを可能にすると信じています。
遊雅堂 ルーレットの成功を追跡する
マウスは、グルタチオン調節の補正と遊雅堂 ルーレットの成功を追跡する非侵襲的な方法として、試験の過程でPETスキャンを与えられました。
チームは、mRNA技術が病気の致命的な結果を修正したことを発見しました。出生時に病気のあるすべてのマウスは、遊雅堂 ルーレットせずに死亡しましたが、生後2週間以内に死亡しましたが、出生時にmRNA技術を受けたマウスは3か月以上生き残りました。
これと同様に、救助療法が生き残ったときに遊雅堂 ルーレットを受けた7人のマウスのうち6人が生き残った。未処理のままにされたすべての人が死亡しました。
チームは、mRNA処理臓器が影響を受けていないマウスの臓器と非常に似ていることも発見しました。
Baruteau博士は、次のように述べています。私たちは、このアプローチを他の遺伝性肝疾患に適用し、mRNA療法を、特に子供の患者に翻訳することを目指しています。」
ティム・ウィットニー博士、共同リードPI（生物医学工学とイメージング科学の学校、キングスカレッジロンドン）は次のように付け加えました。この病気で何が問題になっているのかを理解することにより、エラーを修正するだけでなく、この修正に従うことができます。
